La investigación sobre la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) da un paso importante en España con el inicio de un ensayo clínico First in Human (FIH) en el Hospital Universitario de La Princesa, a través de su Instituto de Investigación Biomédica. Este estudio evalúa el fármaco experimental AP-2, desarrollado por el CSIC y promovido por la biotecnológica Molefy Pharma.

• Participarán 70-72 voluntarios sanos para analizar la seguridad y farmacocinética del medicamento.
• Si los resultados son positivos, se avanzará a una fase clínica con pacientes de ELA a partir de 2027.
• AP-2 actúa sobre la proteína TDP-43, implicada en la degeneración de motoneuronas. Estudios preclínicos muestran que puede restaurar su función, frenando la progresión de la enfermedad.
• La molécula ya cuenta con designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento.

Ana Martínez, investigadora del CIB-CSIC:
“El objetivo es devolver TDP-43 a su estado funcional”, abordando uno de los mecanismos clave de la ELA.

Este avance posiciona al Hospital de La Princesa como un centro de referencia en investigación clínica temprana y sitúa a España en la vanguardia internacional.

Ayudas de la Ley ELA

Desde la aprobación de la ley en octubre de 2025 (RD-ley 11/2025 y RD 969/2025):

• Se han resuelto expedientes de Grado 3 Plus en Castilla y León, Comunidad Valenciana, Madrid y La Rioja.
• Las ayudas están llegando a las familias afectadas en estas comunidades.
• Sin embargo, otras comunidades autónomas deben acelerar su implementación para que la ley beneficie a todos los pacientes.

Lo que sigue siendo necesario

adELA sigue apoyando a las familias desde el diagnóstico, ofreciendo servicios que la administración pública aún no cubre:

• Fisioterapia y logopedia.
• Productos técnicos ortoprotésicos y de apoyo.
• Apoyo emocional y acompañamiento.

Cada familia merece sentirse acompañada desde el primer día.

Legado con Propósito: Jornada de Asesoramiento

adELA y el Colegio Notarial de Madrid organizarán una jornada de asesoramiento sobre planificación y protección legal:

• Fecha: Sábado 11 de abril
• Horario: 10:30 – 13:30 h
• Lugar: Avda. Manuel Fraga Iribarne, 2, presencial y con streaming

El mejor legado no es solo lo que escribimos en un papel, sino lo que hacemos hoy para transformar la realidad de quienes nos necesitan.